단?한?번의?주사로?몸속에서?직접?유전자를?고쳐?'나쁜?콜레스테롤'로?불리는?LDL?콜레스테롤을?최대?62%까지?낮출?수?있다는?임상?연구?결과가?나왔다.?미국?제약사?일라이릴리의?자회사인?'버브?테라퓨틱스'의?연구팀은?유전적으로?콜레스테롤이?높은?'가족성?고콜레스테롤혈증'?환자나?일찍?심장 혈관?관련?질환을?앓고?있는?성인?35명에게?새로운?치료제를?투여해?이?같은?사실을?확인했다.?LDL?콜레스테롤이?높은?환자는?지금까지?매일?장기적으로?약을?복용해야?수치를?떨어뜨릴?수?있었지만,?1회의?치료로도?효과가?오래?지속될?가능성을?처음?보여줬다는?점에서?주목된다.
이번?연구는?새?치료제를?사람을?대상으로?처음?시험하는?1상?임상시험으로,?모든?참가자가?어떤?약을?처치?받는지?아는?공개?방식으로?진행됐다.?연구팀은?참가자?35명을?6개?그룹으로?나눈?뒤?몸무게?1㎏ 당?0.3㎎부터?1.0㎎까지?용량을?조금씩?늘려가며?한?번씩?정맥에?주사했다.?치료제는?지질?나노입자?안에?유전자를?교정하는?도구를?담아?간으로?보내는?방식으로?작용한다.?이?유전자?도구는?콜레스테롤을?높이는?'PCSK9'이라는?유전자에서?DNA?염기?하나를?바꾸어?PCSK9이?기능하지?못하게?했다.?
임상 결과 치료제의 용량이 높을수록 효과도 큰 것으로 나타났다. 혈액 속 PCSK9 단백질은 가장 낮은 용량에서 51%, 가장 높은 용량에서는 88% 줄었고, 이에 따라 LDL 콜레스테롤도 낮은 용량에서 9%, 높은 용량에서는 62% 감소했다. 가장 높은 용량에서는 수치가 78㎎/㎗이나 떨어졌다. 특히 주목할 만한 점은 이 효과가 일시적이지 않았다는 것이다. 1년 이상 경과를 지켜본 15명에서도 낮아진 콜레스테롤 수치가 그대로 유지됐기 때문이다.
PCSK9은?간에서?만들어져?혈액?속?LDL?콜레스테롤을?처리하는?통로를?망가뜨리는?단백질이다.?이?단백질이?많으면?콜레스테롤이?잘?빠지지?못해?혈관에?쌓인다.?실제로?태어날?때부터?PCSK9?기능이?약한?사람들은?콜레스테롤이?낮고?심장병에?걸릴?위험도?적다는?사실이?이미?알려져?있다.?이번?치료제는?바로?그런?사람의?몸?상태를?유전자?편집을?통해?인위적으로?바꿔준?셈이다.
안전성?면에서도?큰?문제는?나타나지?않았다.?치료를?멈춰야?할?만큼?심각한?독성?반응은?없었고, 간?효소?수치가?잠깐?올랐다?내려가는?정도가?관찰됐다.?다만?위식도역류질환을?앓던?참가자?한?명에게서?음식물이?폐로?넘어가?생기는?폐렴이?발생했다.
연구팀은?논문?결론에서?"치료제?1회?투여는?PCSK9과?LDL?콜레스테롤을?용량에?비례해?크게,?그리고?지속적으로?낮췄다"면서도,?"다만?이번?시험은?적은?인원을?대상으로?한?초기?단계?임상인만큼,?실제?심장병이나?사망?위험을?줄이는지?확인하려면?더?많은?사람을?대상으로?한?장기?연구가?필요하다"고?밝혔다.?이번?연구는?치료제를?개발한?제약사?버브?테라퓨틱스(Verve?Therapeutics)의?지원을?받아?진행됐다.
이번?연구?결과(In?Vivo?Base?Editing?of?PCSK9?with?VERVE-102?for?Hypercholesterolemia:?고콜레스테롤혈증에?대한?VERVE-102의?생체?내?PCSK9?염기?편집)는?2026년?5월?국제 학술지?'뉴잉글랜드?의학저널(New?England?Journal?of?Medicine)'에?게재됐다.
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